Comprendre les médicaments « biosimilaires » (#2)

Médicaments biosimilaires

Comment fonctionnent les biosimilaires ? Comment sont-ils « imaginés », puis produits ? Sont-ils aussi efficaces que les « autres » biothérapies ? Après avoir fait le point sur les propositions des associations de patients, nous revenons sur l’histoire et le développement de ces médicaments appelés à être de plus en plus utilisés en rhumatologie.

Parmi les traitements disponibles pour soigner les patients atteints de rhumatismes inflammatoires chroniques (RIC), la rhumatologie dispose depuis la fin du 20e siècle d’une arme puissante : les biothérapies. Avec la naissance des biotechnologies, on a créé des médicaments d’origine biologique, fabriqués à partir de cellules vivantes et non plus selon un procédé chimique. Ces thérapies, dont l’action est extrêmement ciblée, ont permis d’améliorer considérablement la prise en charge de certains malades, peu ou non réceptifs aux traitements chimiques « traditionnels » (1).

Pas des médicaments génériques…

Protégées par des brevets d’une durée limitée à 20 ans, les premières biothérapies ont commencé à tomber dans le domaine public il y a quelques années. Il est alors devenu possible de produire des molécules « similaires ». Le terme est important : contrairement à la chimie, qui permet de reproduire une molécule à l’identique pour réaliser des médicaments dits « génériques », la biologie manipule du vivant. Les organismes dont sont issus les médicaments biologiques présentent une certaine variabilité naturelle, ce qui interdit d’en faire des copies conformes : c’est la raison pour laquelle on parle de médicaments « similaire ». Cela n’empêche pas la nouvelle molécule de posséder une structure, des fonctions, une sécurité et une efficacité strictement comparable à la molécule « copiée ».

Tout au long de la production d’un biosimilaire, de très nombreux contrôles sont effectués. Ils interviennent à chaque étape de sa fabrication : lors de la sélection et de l’utilisation des cellules hôtes ; pendant la culture des cellules, puis l’extraction, la réplication et la purification de la molécule obtenue ; et enfin au moment de la formulation définitive, pour l’obtention et la caractérisation fonctionnelle d’un produit stable.

Le médicament fait alors l’objet de tests pré-cliniques, puis de tests cliniques, pour en valider définitivement la comparabilité avec le médicament biologique de référence. L’objectif est de démontrer la biosimilarité pour une des maladies sensibles parmi les indications du médicament de référence. Une fois cette démonstration réalisée sur une indication, il n’est pas obligatoire de l’évaluer pour les autres indications du médicament de référence…

Une source d’économies pour le système de santé

Les premiers biosimilaires ont été des hormones de croissance et des similaires à l’érythropoïétine (EPO). En 2012, l’Agence Européenne du Médicament (EMA) a donné une définition légale à ces médicaments biosimilaires, « produits médicaux biologiques similaires à un médicament biologique déjà autorisé, communément nommé ‘produit médical de référence’ ».

Cette base légale a permis d’inscrire cette nouvelle classe de traitement dans l’économie globale de la santé publique. Les biomédicaments souffrent en effet d’un important handicap : extrêmement longs et complexes à développer, ils coûtent cher et pèsent très lourd dans le budget de l’Assurance Maladie. Le développement des biosimilaires représente donc une chance de voir s’étendre l’adoption des biothérapies, dans la mesure où la production de la « copie », moins lourde que celle de l’original, permet de réduire le coût de son utilisation

La surveillance du médicament biosimilaire est assurée avec la même rigueur que pour le médicament biologique de référence. Et l’« interchangeabilité » des traitements biosimilaires, qui constitue un « acte thérapeutique éclairé », doit faire l’objet d’une information claire et du consentement libre et éclairé, lui aussi, de la part du patient (2).

 

  1. Un article détaillé reviendra sur les biothérapies dans notre newsletter de fin mars.
  2. Ces questions ont fait l’objet d’une prise de position inter-associations de patients, que nous avons traitée dans un précédent article.